[en] Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM), a rare infiltrative disease associated with the accumulation of transthyretin-derived amyloid deposits, exists in an age-related wild-type form (ATTRwt) and a hereditary form (ATTRv). Myocardial infiltration leads to ventricular stiffness, diastolic heart failure, and a poor prognosis in the absence of disease-specific treatment. After tafamidis, acoramidis, a high-affinity tetrameric stabilizer, represents a major advance. In the ATTRibute-CM trial, it demonstrated a significant reduction in mortality, cardiovascular hospitalizations, and functional decline, with a rapid and sustained increase in serum TTR concentrations, which is closely correlated with survival. Well tolerated, it has few drug interactions. Indicated in patients with NYHA functional class I-II, it represents a major therapeutic advance and reinforces the importance of early treatment. [fr] La cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), maladie infiltrative rare liée à l’accumulation de dépôts amyloïdes dérivés de la transthyrétine (TTR), existe sous une forme sauvage liée à l’âge (ATTRwt) et une forme héréditaire (ATTRv). L’infiltration myocardique entraîne une rigidité ventriculaire, une insuffisance cardiaque diastolique et un pronostic sombre en l’absence de traitement spécifique. Après le tafamidis, l’acoramidis, stabilisateur tétramérique de haute affinité, représente une avancée majeure. Dans l’essai ATTRibute-CM, il a démontré une réduction significative de la mortalité, des hospitalisations cardiovasculaires et du déclin fonctionnel, avec une augmentation rapide et durable des concentrations sériques de TTR, fortement corrélée à la survie. Bien toléré, il présente peu d’interactions médicamenteuses. Indiqué chez les patients en classe fonctionnelle NYHA I–II, il constitue une avancée thérapeutique majeure et renforce l’importance d’un traitement précoce.
Disciplines :
Cardiovascular & respiratory systems
Author, co-author :
Damas, François ; Université de Liège - ULiège > Département des sciences cliniques
de Marneffe, Nils ; Université de Liège - ULiège > Département des sciences cliniques
Lancellotti, Patrizio ; Université de Liège - ULiège > Département des sciences cliniques > Cardiologie - Pathologie spéciale et réhabilitation
Language :
French
Title :
Le médicament du mois. Acoramidis (Beyonttra®) : une nouvelle ère dans la prise en charge de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine.
Alternative titles :
[en] Acoramidis (Beyonttra®) : a new era in the treatment of transthyretin amyloid cardiomyopathy.
Publication date :
December 2025
Journal title :
Revue Médicale de Liège
ISSN :
0370-629X
eISSN :
2566-1566
Publisher :
Université de Liège. Revue Médicale de Liège, Liège, Be
